ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance) ha aperto ufficialmente il Clinical Trial Call 2026, un nuovo bando destinato a finanziare sperimentazioni cliniche interventistiche multinazionali di fase precoce nell’ambito delle malattie rare. L’iniziativa punta a colmare uno dei gap più critici della ricerca sulle patologie rare: il passaggio da un’ipotesi terapeutica promettente a un’evidenza clinica solida e utilizzabile a fini regolatori.

Un bando da 30 milioni di euro per i trial di Fase I e Fase II

Il bando mette a disposizione fino a 30 milioni di euro del budget complessivo di ERDERA, con progetti finanziabili in un range indicativo compreso tra 1 e 5 milioni di euro, con margini di flessibilità se adeguatamente motivati.

A differenza dei Joint Transnational Calls di ERDERA, il Clinical Trial Call adotta un modello di finanziamento centralizzato, gestito da Fondazione Telethon per conto del consorzio ERDERA, con un unico quadro di finanziamento comune invece di processi nazionali paralleli.

Il bando è rivolto a trial clinici sponsor-led di:

• Fase I – sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica o dosaggio;
• Fase I/II – sicurezza combinata a obiettivi di efficacia precoce o proof-of-concept;
• Fase II – attività terapeutica, dosaggio, ulteriore sicurezza o efficacia preliminare.

Tutti gli studi devono essere condotti in conformità con le norme di Good Clinical Practice (GCP).

Cosa può essere finanziato

Sono ammessi al finanziamento prodotti medicinali quali:

• piccole molecole nuove o riposizionate;
• terapie biologiche nuove o riposizionate;
• Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), purché il processo di produzione sia validato secondo standard GMP idonei all’uso clinico precoce.

Per i farmaci riposizionati e i biologici, i proponenti devono dimostrare la disponibilità del prodotto sperimentale per tutta la durata del trial e un percorso credibile verso l’accesso dei pazienti o lo sviluppo futuro in caso di risultati positivi.

Non sono finanziabili: studi preclinici (in vitro, in silico, su animali), trial di Fase III e IV, studi di farmacovigilanza, malattie infettive rare, tumori rari e interventi privi di un medicinale sperimentale (dispositivi medici, chirurgia, radiologia, riabilitazione).

Le priorità strategiche del bando

Il Clinical Trial Call è aperto a tutte le malattie rare rientranti nel suo ambito scientifico e regolatorio, ma ERDERA incoraggia in particolare proposte in tre aree:

1. malattie rare pediatriche;
2. malattie rare a rapida progressione;
3. patologie senza terapie approvate o con benefici limitati dalle opzioni esistenti.

Queste priorità non costituiscono criteri di eleggibilità, ma orientano la selezione a parità di qualità scientifica, fattibilità e rilevanza per i pazienti.

Requisiti dei consorzi: cooperazione transnazionale obbligatoria

Ogni proposta deve coinvolgere almeno tre istituzioni indipendenti eleggibili al finanziamento, provenienti da almeno tre diversi Paesi membri ERDERA. Il consorzio deve inoltre includere:

• uno Sponsor del trial clinico, responsabile legale e regolatorio dello studio;
• un Coordinating Investigator per la leadership scientifica;
• almeno un partner paziente finanziato, tramite un’organizzazione di advocacy o un gruppo di pazienti strutturato;
• l’accesso a una Clinical Trial Management Organisation (CTMO) multinazionale qualificata.

Coinvolgimento dei pazienti: non solo consultazione

Il bando rende obbligatorio un coinvolgimento reale dei pazienti (Patient and Public Involvement and Engagement, PPIE) nella progettazione, conduzione, supervisione e disseminazione dello studio. È richiesto un Patient Involvement Plan che spieghi come la prospettiva dei pazienti abbia orientato il disegno dello studio, gli esiti misurati, le strategie di reclutamento e ritenzione, il materiale per il consenso informato e la comunicazione dei risultati.

Vanno inoltre affrontati aspetti pratici come il carico dello studio per i partecipanti, il supporto linguistico, gli spostamenti e l’alloggio transfrontaliero, e il follow-up remoto o locale.

Timeline e scadenze del bando ERDERA 2026

Il processo di selezione è articolato in più fasi:

Fase	Periodo
Stage 0 – Expression of Interest	1 luglio – 10 settembre 2026
Stage 1 – Short Proposal	15 settembre – 29 ottobre 2026
Stage 2 – Support Phase	gennaio – luglio 2027
Stage 3 – Full Proposal	luglio – settembre 2027
Decisioni di finanziamento	previste per febbraio 2028

Chi può candidarsi

Sono ammessi a partecipare:

• università, istituti di istruzione superiore e centri di ricerca;
• ospedali e centri clinici;
• organizzazioni di ricerca non-profit e fondazioni;
• organizzazioni di advocacy dei pazienti (PAO);
• PMI, secondo le disposizioni specifiche del bando.

Le grandi aziende private a scopo di lucro non sono eleggibili come beneficiarie o partner finanziati.

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